浙江嘉兴益髓生血颗粒临床试验补贴20478元

1、试验目的
评价益髓生血颗粒治疗非输血依赖型地中海贫血（脾肾两虚、精血不足证）的有效性和安全性，同时对量-效关系进行探索，为Ⅲ期临床试验设计提供数据支持。

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

3、入选标准

1	符合非输血依赖型地中海贫血的诊断标准者；
2	地中海贫血基因检测分型为α基因型者；
3	血红蛋白≥70g/L且≤100g/L（根据各研究中心检测结果确定）；
4	中医辨证为脾肾两虚、精血不足证者；
5	签署知情同意书时，年龄在18~60周岁（包括18周岁及60周岁）者；
6	自愿参加临床试验，并签署知情同意书者。

4、排除标准

1	地中海贫血基因检测分型为非α基因型（如β、αβ等基因型）者；
2	合并其他具有贫血或溶血表现的疾病者；
3	合并活动性乙肝或丙肝、艾滋病、梅毒等传染性疾病者；
4	合并心、脑、肝、肾、呼吸系统、免疫系统、内分泌系统等严重原发性疾病者： a)心脏病患者，如心力衰竭、心律不齐、心肌梗塞、病毒性心肌炎、心包炎、房颤等； b)脑血管意外或认知心理后遗症、脑膜炎等； c)严重肝脏疾病者，如肝硬化、肝纤维化等； d)严重肾脏疾病者； e)肺部疾病患者，如肺纤维化、肺动脉高压患者或肺功能明显下降者； f)内分泌或骨骼疾病，包括胰岛素依赖型糖尿病、甲状腺功能亢进或不足，甲状旁腺机能亢进或不足、肾上腺功能异常、骨骼畸形、骨质疏松、骨折等； g)心血管系统：如血栓等； h)免疫系统：免疫缺陷等； i)下肢溃疡、恶性肿瘤等。
5	活动性消化道疾病史者（包括胃溃疡，十二指肠溃疡，胃、食道静脉曲张，溃疡性结肠炎，克罗恩病，消化道肿瘤，家族性遗传学多发性肠息肉），有消化道穿孔史、消化道手术史者，及其他研究者认为可能潜在出现肠道并发症者；
6	筛选前1个月内曾有过上呼吸道感染或入组时患有活动性细菌、病毒或真菌等感染，研究者判断不适合入组者；
7	ALT、AST＞正常参考值上限2倍或Scr、BUN＞正常参考值上限；
8	筛选前3个月内接受过或计划在试验期间接受脾切除术治疗者；
9	既往接受过骨髓或干细胞移植或基因治疗者；
10	筛选前3个月之内接受过促红细胞生成素、粒细胞集落刺激因子、血小板生成素、羟基脲、沙利度胺、地西他滨、阿扎胞苷、组蛋白去乙酰化酶抑制剂、雷帕霉素靶点（TOR）抑制剂、丁酸盐类、激素等药物，或治疗期仍需合并激素治疗者；
11	入组前2个月内进行过输血治疗者；
12	入组前1个月内服用过可能改善贫血的中成药者；
13	入组前12个月内有酗酒、滥用药物史者；
14	对试验药物或其任一成分过敏者；
15	筛选前3个月内参加过其他临床试验者；
16	妊娠期或哺乳期女性，或女性妊娠试验阳性者或受试者或其配偶在试验期间至服药停止后6个月内有生育计划，或试验期间及研究结束后6个月内不愿采取一种或一种以上避孕措施者；
17	长期卧床，或无自主行为能力者；
18	既往有明确的神经或精神障碍史，如癫痫、痴呆症，依从性差者；
19	研究者判定受试者存在不可接受的风险和/或可能混淆研究数据解释的重大医学状况。