甘肃定西CN128片受试者补偿4106元

1、试验目的
（1）评价研究期间不良事件、不良反应、严重不良事件、严重不良反应等，考察其安全性； （2）评价16周岁及以上输血依赖型地中海贫血患者口服CN128片后，随时间推移血清铁蛋白的含量变化，考察其有效性； （3）评价16周岁及以上输血依赖型地中海贫血患者口服CN128片12、24周后对肝脏铁的排铁效果，考察其有效性； （4）评价16周岁及以上输血依赖型地中海贫血患者口服CN128片12、24周后对心脏铁的排铁效果，考察其有效性； （5）评价口服CN128片12、24周后，肝脏铁下降或不变的16周岁及以上输血依赖型地中海贫血患者比例，考察其有效性； （6） 评价16周岁及以上输血依赖型地中海贫血患者长期口服CN128片（延长治疗随访期）的安全性和有效性。

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

3、入选标准

1	临床诊断为地中海贫血症患者；
2	每月输血次数≥1次，或每月输血少于1次则不能维持血红蛋白≥90g/L；
3	血清铁蛋白>500 μg/L；
4	年龄：16周岁及以上；
5	自愿参加试验并签署知情同意书。

4、排除标准

1	存在活动性乙型肝炎（HBsAg阳性，而HBsAb阴性）或者丙肝（HCV抗体阳性，可测出HCV RNA，且ALT超出正常值范围）；
2	活动性消化道疾病史者（包括：胃溃疡，十二指肠溃疡，胃、食道静脉曲张，溃疡性结肠炎，克罗恩病，消化道肿瘤，家族性遗传学多发性肠息肉），有消化道穿孔史、消化道手术史且影响药物吸收者，及其他研究者认为可能潜在出现肠道并发症的患者；
3	ALT或AST>2.5×ULN，或血清肌酐>1.5×ULN；
4	患有中性粒细胞减少症（中性粒细胞计数<1.5×10^9/L）；
5	活动性感染未控制者；
6	目前正在服用CYP3A强诱导剂或强抑制剂类药物或可能延长QT间期或可能减少中性粒细胞的药物，且在研究期间无法中断该类药物使用的患者；
7	已知对CN128片的主要成分或辅料过敏或禁忌者；
8	先天性长QT综合征或已知有长QT综合征家族史；QTc＞480 ms；心电图有临床显著意义的室性或房性快速型心律失常等；
9	无法接受核磁共振成像的研究评估者，如对核磁共振成像有幽闭恐惧、装有心脏起搏器、使用了不可用于MRI的铁磁性金属植入物；
10	试验期间或试验结束后3个月内有生育计划者（包括男性受试者）；
11	在服用研究药物前3个月内，参加过其他临床试验者，非干预性研究除外；
12	怀孕或哺乳期妇女；
13	研究者认为不宜参加本研究的患者。